CRISPR_Cas系统_RNA靶向的基因组定向编辑新技术_李君1
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HEREDITAS (Beijing) 2013 年 11 月, 35(11): 1265―1273
ISSN 0253-9772 www.chinagene.cn 综 述
收稿日期: 20130716; 修回日期: 20130904
基金项目:
国家自然科学基金项目(编号：383601, 31071479, 31200273)和转基因重大专项(编号：2013ZX08002-004, 2013ZX08002-005 和
2013ZX08010-002)资助
作者简介:
李君, 博士研究生, 专业方向：遗传学。E-mail: lijun@genetics.ac.cn
通讯作者:
高彩霞, 博士, 研究员, 博士生导师, 研究方向：遗传学。E-mail: cxgao@genetics.ac.cn
网络出版时间: 2013-10-14 9:41:22
URL: http://www.cnki.net/kcms/detail/11.1913.R.20131014.0941.001.html
DOI: 10.3724/SP.J.1005.2013.01265
CRISPR/Cas 系统：RNA 靶向的基因组定向
编辑新技术
李君, 张毅, 陈坤玲, 单奇伟, 王延鹏, 梁振, 高彩霞
中国科学院遗传与发育生物学研究所, 植物细胞与染色体工程国家重点实验室, 北京 100010
摘要: CRISPR/Cas 系统广泛存在于细菌及古生菌中, 是机体长期进化形成的 RNA 指导的降解入侵病毒或噬菌
体 DNA 的适应性免疫系统。对Ⅱ型 CRISPR/Cas 系统的改造使其成为继锌指核酸酶(ZFNs)和 TALE 核酸酶
(TALENs)以来的另一种对基因组进行高效定点修饰的新技术, 与 ZFNs 和 TALENs 相比, CRISPR/Cas 系统更简
单, 并且更容易操作。文章重点介绍了Ⅱ型 CRISPR/Cas 系统的基本结构、作用原理及这一技术在基因组定点
修饰中的应用, 剖析了该技术可能存在的问题, 展望了 CRISPR/Cas 系统的应用前景, 为开展这一领域的研究
工作提供参考。
关键词:
CRISPR/Cas 系统; 基因组定点修饰; 向导 RNA
CRISPR/Cas: a novel way of RNA-guided genome editing
LI Jun, ZHANG Yi, CHEN Kun-Ling, SHAN Qi-Wei, WANG Yan-Peng, LIANG Zhen,
GAO Cai-Xia
State Key Laboratory of Plant Cell and Chromosome Engineering, Institute of Genetics and Developmental Biology, Chinese Academy of
Sciences, Beijing 100010, China
Abstract: Bacteria and archaea have evolved an adaptive immune system, known as typeⅡprokaryotic clustered regu-
larly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated (Cas) system, which uses short RNA to direct the
degradation of target sequences present in invading viral and plasmid DNAs. Recent advances in CRISPR/Cas system pro-
vide an improved method for genome editing, showing robust and specific RNA-guided endonuclease activity at targeted
endogenous genomic loci. It is the latest technology to modify genome DNA specifically and effectively following zinc
finger nucleases (ZFNs) and TALE nucleases (TALENs). Compared with ZFNs and TALENs, CRISPR/Cas is much simpler
and easier to engineer. This review summarizes recent progress, and discusses the prospects of CRISPR/Cas system, with an
emphasis on its structure, principle, applications and potential challenges.
Keywords: CRISPR/Cas system; targeted genome modification; single guide RNA (sgRNA)
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