小RNA基因药研发的现状和展望 (2015年)

RNA干扰技术的核心成份包括siRNA，miRNA，shRNA和dsRNA，由于其在沉默疾病特异的靶基因方面的高度特异性和有效性，已成为一个人类研发未来新型基因药的战略平台。然而十多年的小RNA基因药研发显示，此技术的产业化路程充满挑战。本综述总结了小RNA基因药研发的现状、存在的问题和未来愿景。