背景与目的：骨肉瘤是一种罕见的骨癌，大约30％-35％的患者会全身或局部复发，其中肺是复发的最常见部位。 该试验的目的是评估环磷酰胺和依托泊苷在治疗一种或多种化疗后进展的转移性骨肉瘤患者中的疗效，以无进展生存期和治疗反应为主要终点，次要终点为总体生存期和治疗毒性。 患者和方法：27名转移性骨肉瘤患者入选了该试验，并接受了环磷酰胺和依托泊苷的化疗。 环磷酰胺的剂量为每天500 mg / m2，静脉内给药5天，依托泊苷（100 mg / m2的每天IV剂量为5天）。 根据实体肿瘤反应评估标准（RECIST）1.1版，在3个周期后评估反应。 化学疗法毒性根据不良事件通用术语标准（CTCAE）进行分级。 结果：中位总生存时间和无进展生存期分别为12个月和8个月。 4名患者（14.8％）达到部分缓解； 14名患者（51.9％）患有平稳性疾病（SD）； 9例（33.3％）表示肿瘤进展。 血液毒性是主要的毒性。 没有患者有G4或危及生命的毒性。 结论：环磷酰胺和依托泊苷的组合代表了转移性骨肉瘤患者的一种有效且可耐受的治疗选择。
