线粒体病的基因治疗 (2011年)

线粒体基因突变导致的线粒体病仍是不治之症,目前只有针对症状的支持性疗法。根治线粒体病只能寄希望于基因治疗。基因治疗的主要目标是修补特定基因突变导致的功能缺陷,或促使异质性的转变,以降低突变型与野生型基因组的比例。所探讨的途径主要包括:①在肽核酸和锌指肽的引导下选择性抑制突变基因组的复制;②利用特定的限制性内切酶去除突变的线粒体基因组;③把特定的tRNAs输入线粒体;④把异位表达的线粒体多肽输入线粒体。但临床上基因治疗线粒体病还需更多的研究。