5.成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则解读.pdf

《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》是中国药品审评中心于2022年3月8日发布的一份重要指导文件，旨在解决儿科临床试验中存在的伦理挑战和实际操作困难。由于儿童生长发育的显著差异，往往难以通过大规模临床试验获取儿科人群的用药数据。因此，该指导原则的核心思想是减少不必要的儿科临床试验，通过数据外推技术来完善和丰富儿科用药信息，确保儿童用药的安全性和有效性。 数据外推是一种科学方法，它允许将已知人群（如成人）的研究结果扩展到未知人群（如儿科患者），以减少在未知人群中进行研究的需求。这一过程涉及多个步骤，包括建立外推假设、设计外推计划、实施外推分析以及降低不确定性及风险。在建立外推假设时，需要评估已知人群与目标人群的相似性和差异，包括疾病特性、药代动力学和药效学等方面的比较。在设计外推计划时，根据相似性的程度，可能采取完全外推、部分外推或不进行外推的策略。 指导原则特别强调了儿科临床试验的伦理问题，例如避免使用安慰剂，以及保护儿童受试者的特殊需求。同时，它提供了数据外推的三个模式，以便根据已有数据的情况进行选择。如果既有中国成人数据又有国外儿科人群参考文献，可以直接进行外推；如果只有中国成人数据，则需要更谨慎地处理外推过程。 在实施外推分析时，可能需要结合建模和模拟技术，以评估预测的准确性和不确定性。通过这些方法，可以更好地理解药物在不同年龄阶段儿科人群中的安全性和效果，尤其是在与生长发育相关的长期安全性方面。 这份技术指导原则为药品开发者提供了一个框架，帮助他们在儿科用药研究中合理利用成人数据，以减少儿科患者的试验负担，同时保障他们的用药安全。通过科学的数据外推，可以更有效地将药品推向市场，满足儿科患者的需求，体现了对儿童健康权益的重视和保护。