医药生物行业生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场-0816-广发证券-47页.pdf
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行业专题研究|医药生物
2019 年 8 月 16 日
证券研究报告
[Table_Contacter ]
本报告联系人：
[Table_Title]
医药生物行业
生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场
[Tabl
e_Author]
分析师：
孔令岩
分析师：
罗佳荣
SAC 执证号：S0260519080001
SAC 执证号：S0260516090004
SFC CE.no: BOR756
021-60750612
021-60750612
请注意，孔令岩并非香港证券及期货事务监察委员会的注册持牌人，不可在香港从事受监管活动。
[Table_Summary]
核心观点：
因子替代为当前血友病治疗的主流方法，但仍有诸多临床痛点，新途径疗法创新呈现未有之变局
血友病主要包括血友病 A（FⅧ缺乏）、血友病 B（FⅨ缺乏）、血友病 C（FXI 缺乏），以及血管性血友病（vWD）、
获得性血友病等。因子替代疗法是目前血友病的主要治疗手段，首选基因重组 FⅧ、FIX 制剂或者病毒灭活的血源性
FⅧ、FIX 制剂，使得患者体内 FⅧ、FIX 活性水平维持在 1%以上，以减少患者自发性出血风险。然而，因子替代疗
法仍存在诸多临床痛点，如凝血因子供给紧缺导致价格昂贵、重症患者体内易产生抑制物、受限于 vWF 导致长效重
组 FⅧ半衰期的延长存在瓶颈。近十年来，新治疗途径的创新呈现未有之变局，2017 年 11 月罗氏研发的双抗
Emicizumab 获得 FDA 批准上市，成为全球首个治疗甲型血友病的非因子类药品。此外，多个 Anti-TFPI、Anti-ATIII
siRNA、Anti-APC、基因疗法等新治疗途径的在研药品处于临床后期，未来上市后有望解决现有临床治疗的痛点，让
血友病患者有了更多的治疗选择，大幅提升临床上对血友病患者的护理标准。
全球血友病用药市场规模近百亿美元，未来前景广阔
根据 Medgadget 披露，2018 年全球血友病药物市场约 98.75 亿美元，其中 A 型血友病药物市场占比约 85%即
83.94 亿美元，B 型与 C 型血友病药物市场合计市场份额约 15%，伴随着未来更多新治疗途径的药物不断上市，预计
到 2025 年全球血友病药物市场将达到 158.3 亿美元。Shire（包含子公司 Baxalta）、 Novo Nordisk、Pfizer、Bayer、
Sanofi、CSL 为全球主流的血友病用药供应商，2018 年市占率分别为 38%、15%、11%、11%、11%、10%。
国内凝血因子供需缺口较大，未来国产重组凝血因子上市后有望助推行业迅速扩容
我国血友病人群基数较大，根据 2018 年 9 月中国第 11 届血友病年会披露，我国预计有血友病患者 91681 人，
其中已经登记注册的患者有 14390 人，仅占预测人数的 16%，其中血友病 A 型患者 12533 人，患病人群基数处于全
球前列。然而，国内血友病患者的诊疗率仍处于较低水平，且人均用量仅约为全球平均水平 1/6，国内 FVIII 供需缺口
较大。基于在国内血友病人群中存在较大未满足需求的现状，近年来国家药监局对相关在研产品的审批（多个品种纳
入优先评审名单）以及医保资金对血友病治疗的支持力度逐步提升，伴随着未来更多血制品厂家的人凝血因子以及高
性价比的国产重组凝血因子不断上市，可及性大幅提升有望助推行业迅速扩容。
投资建议
血友病虽然为罕见病，但仍为全球最大的慢性病种之一，用药市场规模较大，国内外多家上市公司均在该领域进
行重点布局。基于各公司研发能力与管线，建议重点关注国内人凝血因子龙头华兰生物（002007.SZ）以及有望拥有
首个国产重组 FⅧ上市的中国生物制药（01177.HK），关注同时布局人凝血因子Ⅷ以及重组 FⅧ与Ⅶa 的天坛生物
（600161.SH）。
风险提示
医保控费压力与日俱增、在研产品进度不达预期、新技术潜在竞争风险
相关研究：
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2019-03-11
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