急性髓系白血病(Acute Myeloid Leukemia, AML)是一种恶性血液系统疾病,治疗方法的进步一直是医学研究的重点。本讲座“急性髓系白血病AML治疗进展”探讨了AML的预后分层、治疗策略以及近年来的一些新进展。
AML的预后分层是决定治疗方案的关键步骤。预后因素包括年龄、器官功能状况、体能状况评分、肿瘤负荷等,这些因素影响患者对化疗的耐受性和治疗相关死亡率。同时,细胞和分子遗传特征,如既往血液病史、放化疗史,与化疗耐药性密切相关。近年来,随着支持治疗的改进,治疗相关死亡率(TRM)有所下降,但化疗耐药仍然是导致治疗失败的主要原因。
AML的治疗分为诱导治疗和缓解后治疗两阶段。诱导治疗的目的是迅速减少骨髓和外周血中的白血病细胞,使病情达到完全缓解(CR)。60岁通常被视为治疗的一个分界点,年轻患者通常采用更为强烈的化疗方案,如标准的阿糖胞苷与蒽环类药物(如柔红霉素或去甲氧柔红霉素)组合。而对于60岁以上患者,由于可能存在更多并发症和耐药问题,治疗方案需谨慎调整。
在临床实践中,大剂量柔红霉素的使用已显示可以提高CR率和总生存时间,特别是对于低中危核型和年轻患者。一项多中心研究对比了不同剂量的阿糖胞苷(IDA),发现12mg/m²剂量的IDA在高危组患者中取得了超过80%的CR率,且在分子遗传学层面,如FLT3-ITD阳性的患者中可能更有优势。
此外,研究表明,使用SD-IDA(12mg/m²)的CR率显著高于高剂量的柔红霉素(DNR,90mg/m2)。这表明在确保疗效的同时,降低化疗剂量可能有助于减少副作用,提高生活质量。
AML的治疗策略需要个体化,结合患者的年龄、体能状态、遗传学特征等因素,以及新的治疗手段如分子靶向治疗、过继免疫治疗和表观遗传调控治疗。随着科学研究的不断深入,AML的治疗前景有望进一步改善。