这篇名为《世界经济论坛解决稀有疾病的全球数据访问：卫生经济学价值框架》的行业报告，主要探讨了稀有疾病数据共享的必要性、联邦数据系统在稀有疾病研究中的应用，以及通过全球数据联邦来加速稀有疾病研究、诊断和治疗的潜力。报告重点提出了一个卫生经济学的价值框架，用以评估这种数据共享模式的经济合理性。
报告强调了对稀有疾病现有应对方法的反思需求。全球约有4.75亿人口受到稀有疾病的影响，预计未来五年内约有1520万人将接受临床基因测序以诊断稀有疾病。随着基因组学数据的增加，结合表型和临床数据，形成了一个对稀有疾病患者诊断旅途缩短以及推动诊断和治疗研究与创新至关重要的宝贵信息库。
报告提出了联邦数据系统（federated data systems）作为解决这一问题的有前途的方法。这种系统可以在保护敏感个人健康数据的同时，允许研究者和临床医生访问全球稀有疾病数据集，同时尊重地方机构关于数据保护和隐私的文化和伦理期望。世界卫生论坛的“突破健康数据障碍”（Breaking Barriers to Health Data）试点项目旨在开发和测试建立联邦数据系统的概念证明，以加速稀有疾病研究、诊断和最终治疗。
报告中“全球数据联邦”（GlobalData Access for Solving Rare Disease）的概念，是构建在对稀有疾病患者提供帮助的道德和伦理视角上的。然而，报告也指出，从经济视角来证明这一点的请求也一直在增加。通过卫生经济学的价值框架，报告试图为联邦数据系统建立经济上的合理性。该框架将考察联邦数据系统对已知收益的影响，从而衡量其对稀有疾病数据联邦的经济效益。
报告还强调了各国在稀有疾病患者基因组测序方面的国家计划数量正在增长，这与全球对稀有疾病患者的数据需求相呼应。对于这些数据的使用，需要一个综合的框架来评估其在伦理、隐私保护以及经济价值方面的多重作用。
这份报告提供了一个全球视角下的卫生经济学价值框架，以帮助决策者、研究人员和临床医生理解和评估通过联邦数据系统共享和利用稀有疾病数据的潜在益处。这个框架不仅考虑了数据共享在提升研究效率、缩短诊断时间、改善治疗方案等方面的直接收益，还试图从更广泛的社会经济效益角度，为稀有疾病的全球数据访问策略提供支持。同时，报告也强调了数据隐私和伦理问题的重要性，说明了在推动全球数据共享的同时，还需要确保个体隐私的保护和文化差异的尊重。通过这种平衡方式，报告旨在展示全球卫生数据共享在推动稀有疾病治疗和研究方面所能发挥的巨大潜力。
