循证医学（EBM）是一种将科学研究的证据、临床医务人员的个人专业技能和经验以及病人的个人喜好和需求结合在一起的医学实践方法。其核心在于任何医疗决策都应基于客观的科学研究依据，从而为患者提供最佳的诊断和治疗方案。
在临床实验中，误差是指测量值与真实值之间的差异。误差分为随机误差和系统误差。随机误差是指在重复测量中，由于随机变化造成的误差，其大小和方向均是随机的，并且服从正态分布。通过增加样本量可以提高实验结果的精确性，但不能完全消除随机误差。系统误差则分为Ⅰ类错误和Ⅱ类错误。Ⅰ类错误是指由于样本量不足导致假阳性的错误，即试验措施其实无效，却因机遇而在样本与总体间或组间检出明显差异。Ⅱ类错误是指假阴性错误，由于样本量不足，试验措施可能有效，但因机遇在样本与总体间或组间未能检出差异。
偏倚（Bias）是指在抽样调查或临床试验中，由于系统性误差的干扰而导致得出偏离真实结果的现象。偏倚分为选择性偏倚、测量性偏倚和混杂偏倚。选择性偏倚是指调查对象不能真实全面地反映总体的特点，或比较的组间除了主要暴露因素外，其他基本特点差异很大。测量性偏倚是指实验研究中未能准确收集试验组与对照组干预效应的信息。混杂偏倚是指由于其他因素影响了干预措施或其效应，从而影响对干预措施真实效应的判断。
在临床试验中，为了减少偏倚和误差的影响，常采用单盲法和双盲法。单盲法是指受试者不知道实验内容，而双盲法是指试验者和受试者均不知道实验方案和实验药物，实验结果由第三方进行评价。
药物在临床使用中可能出现不良反应（ADR），包括副作用、毒性作用、后遗效应、继发反应、变态反应和特异质反应。药物的副作用是指药物在正常剂量下出现的与治疗目的无关的不利反应。毒性作用是指药物对靶器官、组织或细胞的直接损害及其引起的临床表现。后遗效应是指药物作用消失后，生物效应仍然存在的现象。继发反应是指药物治疗效果引起的不良后果。变态反应是指药物刺激机体导致的免疫反应。特异质反应是指由于个体的遗传特性，即使应用少量药物也会发生严重反应。
药物依赖性是指长期连续使用某些药物后，用药者为追求快感而要求定期使用该药物，一旦停药会产生严重的戒断反应。药物依赖性分为精神依赖性和生理依赖性。
抗菌药物是由微生物生物合成的抗生素，以及人工半合成和全合成的药物，它们能够杀灭或抑制各种病原菌，用于细菌性感染疾病的治疗。抗菌谱指的是一种抗菌药物特定的抗菌范围。化疗指数是半数致死量与半数有效量的比值。
肿瘤细胞的生长比例（GF）指的是不断分裂的细胞占整个肿瘤细胞的比例，而增殖细胞群指的是不断分裂的细胞。肿瘤治疗中使用的药物分为细胞周期非特异性药物和细胞周期特异性药物。细胞周期非特异性药物可以直接破坏DNA或影响肿瘤细胞的复制与功能，杀死处于各个周期的细胞，包括静止期（G0期）细胞；而细胞周期特异性药物仅对增殖周期某些阶段敏感。
肿瘤治疗手段包括诱导化疗、辅助化疗和姑息性化疗。诱导化疗是在手术或放疗前配合化疗，目的是缩小瘤体，减少远转移发生率。辅助化疗则是在手术或放疗后联合应用化疗药物，以消除残存的肿瘤细胞。姑息性化疗多用于晚期头颈部肿瘤患者，采用不良反应轻微的化疗药物以延长生存时间和改善生活质量。
烷化剂是一种抗肿瘤药物，其结构中含有能够与生物大分子如DNA、RNA、蛋白质发生烷化反应的活泼烷化基团。抗代谢药物是一类在体内与正常代谢物化学结构相似的药物，它们可以与相似的代谢物竞争同一酶系，干扰正常的代谢活动或直接参与生化反应过程，但其产物无生理活性。
局麻药是作用于神经末梢或神经干，暂时性阻滞神经冲动产生和传导，从而产生神经末梢所在区域的感觉麻痹或神经干支配区的感觉或运动麻痹的药物，且不会对神经造成损伤。局麻药的作用消失后，外周神经功能即刻恢复。冷冻麻醉是通过药物迅速散热，使局部组织温度降低，达到暂时性麻醉效果的方法。表面麻醉则是将麻醉剂涂布或喷射于手术区表面，药物被吸收后使浅层组织痛觉消失。浸润麻醉是将麻醉剂注入组织内，阻断神经末梢的痛觉传导。阻滞麻醉是将局麻药注射到神经干或其主要分支附近，阻断神经末梢的刺激，使被阻滞的神经分布区域产生麻醉效果。
反跳现象是指长期使用糖皮质激素的患者，若减量太快或突然停药，可能会对激素产生依赖，或病情未充分控制，导致病情加剧的现象。
