CART细胞疗法：行远自迩，踔厉奋发（2021）（49页）.pdf

【CART细胞疗法】是一种革命性的肿瘤治疗技术，全称为Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy，即嵌合抗原受体T细胞疗法。这种疗法通过基因工程改造患者的T细胞，使其携带一种名为嵌合抗原受体（CAR）的分子，赋予T细胞识别并攻击表达特定抗原的肿瘤细胞的能力。CAR-T疗法的独特优势在于，它能够跨越主要组织相容性复合体（MHC）限制，无需抗原呈递就能直接杀伤肿瘤细胞，且在体内自我增殖，降低因剂量和给药频率导致的副作用。此外，CAR结构的灵活性使得疗法可以针对多种肿瘤相关靶点进行定制，精确清除具有特定肿瘤相关抗原（TAA）的癌细胞。 在国内，自从2017年以来，全球已有五款CAR-T疗法获得批准，中国在2021年6月迎来了首款CAR-T产品——复星凯特的创新疗法。截至2020年，中国有超过335个正在进行的CAR-T临床试验，涉及的主要公司包括传奇生物、药明巨诺、科济生物等。临床试验主要集中在血液恶性肿瘤，如白血病和淋巴瘤，常见的靶点为CD19和BCMA。对于实体瘤，如肝细胞癌和胃癌，GPC3和Claudin 18.2成为新的研究焦点。 在投资CAR-T疗法领域时，投资者应遵循三个关键原则。关注临床进展领先且临床数据表现出色的企业，例如传奇生物、药明巨诺、复星凯特、科济生物和驯鹿医疗等。选择疗效显著、安全性良好的CAR-T产品，因为虽然其疗效普遍优于其他疗法，但细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（NT）等风险不容忽视。关注那些在靶点创新和技术创新方面有突出表现的产品，例如采用双靶点设计以防止肿瘤复发，或者探索异体CAR-T细胞以缩短制备周期和降低成本，尽管这可能会带来移植物抗宿主病（GvHD）的风险。 然而，CAR-T疗法投资也面临一些风险，包括临床试验结果不达预期、商业化进程缓慢以及研发竞争激烈可能导致的市场饱和。投资者需要密切关注这些风险，并做出相应的风险管理决策。 CAR-T细胞疗法在肿瘤治疗领域的潜力巨大，随着技术的不断进步和临床试验的深入，未来可能为更多癌症患者提供有效的治疗方案。同时，投资者在这一领域需要具备敏锐的洞察力，选择有前景的项目，平衡风险与回报。