人工智能在药物研发中的应用进展
药物发现是一个漫长而复杂的过程,大致可分为四个主要阶段:(i)目标选择
和验证; (ii)化合物筛选和优化; (iii)临床前研究; (iv)临床试验。首先,需要确定与
特定疾病相关的研究对象。这需要从细胞和遗传角度对研究目标进行有效评估,
主要涉及基因组和蛋白质组学分析以及生物信息学预测。下一步是药物靶点的鉴
定,通过组合化学,高通量筛选和虚拟筛选等方法从分子文库中鉴定化合物。靶
点结构与药物活性的相关性研究以及计算机模拟结合细胞实验经常被用于新合
成候选药物的药效研究中。随后,使用动物模型进行药物体内研究,例如药代动
力学研究和毒性试验。最后,已经成功通过所有临床前试验的候选药物在临床试
验中按照一定临床使用原则给予受试者。该步骤一般按顺序分为三个阶段。第一
阶段,一定数量受试者参与的药物安全性测试;第二阶段,一定数量特定疾病的患
者进行的药物疗效测试;第三阶段,大量患者的疗效研究。如果候选药物的安全性
和有效性在临床阶段得到确认,则该化合物由 FDA 等机构审核批准并由研发企
业进行商业化。根据目前已有数据估计,通过传统模式发现新药的平均成本为 26
亿美元,完整的工作流程可能需要 12 年以上。
如何降低成本并加快新药研发速度是所有制药公司普遍关注的核心问题。
基于 AI 的方法越来越多地用于药物研发的各个阶段,减少了研发时间和成本。
这些包括在药物研发相关的细胞生物学研究中使用 AI,使用量子力学方法计算
化合物的性质,计算机辅助药物设计,预测目标蛋白质的三维结构,以及一些其
他的开发分析。一般而言,这些繁琐的执行过程可以在 AI 的帮助下实现优化和
自动化,从而大大加快药物研发的过程。